🧬 좋은 약은 어떻게 좋은 투자가 될까?

좋은 약과 좋은 투자그 사이에 있는 질문

‘항암 신약 임상 성공.’ 보유한 회사의 뉴스라면 반가울 것입니다. 그런데 기사를 읽다 보면 질문이 남습니다. 환자에게 효과가 있었다는데, 이 회사는 언제 돈을 벌고 내 주식의 가치는 얼마나 달라지는 걸까요?

이 질문에 답하려면 세 가지를 차례로 봐야 합니다. 약의 효과를 얼마나 믿을 수 있는가. 그 효과를 누가 돈으로 바꾸는가. 그 기대를 지금 가격에 얼마나 지불하고 있는가. 임상은 첫 질문에 답하는 과정입니다. 특허·계약·판매 시장은 두 번째, 주가와 투자 비중은 세 번째에 속합니다.

좋은 임상 결과가 주주의 이익이 되려면,
효과와 매출 사이의 연결을 확인해야 합니다.

예를 들어 같은 약이 미국에서 승인돼도, 직접 판매하는 회사와 판매권을 넘기고 로열티만 받는 회사의 몫은 다릅니다. 또 사업이 좋아져도 시장이 이미 더 큰 성공을 기대했다면 주가가 함께 오르지는 않을 수 있습니다. 약의 성과와 투자의 성과를 연결해서 읽어야 하는 이유입니다.

이 글은 임상 단계와 결과를 읽은 뒤, 특허·제휴·시장·현금을 거쳐 보유 판단으로 돌아옵니다. 제도 설명과 비교표도 본문에서 바로 이어서 읽을 수 있습니다. 노란색 평가변수 같은 용어를 누르면 쉬운 설명으로 이동합니다.

단계별 성공률은 2011–2020년 분석, 실제 임상 사례는 2024년 발표입니다. 각각의 관측 기간을 표시했으며 가상 계산은 실제 주가 예측과 구분했습니다.

1상·2상·3상무엇을 확인하는 과정일까?

임상을 게임의 레벨처럼 생각하면 ‘3상까지 갔으니 거의 성공’이라고 읽기 쉽습니다. 실제로는 단계마다 증거를 모으는 목적이 다릅니다. 앞선 단계의 좋은 신호가 더 많은 환자와 더 엄격한 비교에서도 유지되는지를 다시 묻습니다.

왼쪽 1상: 어떤 용량으로 투여하고 몸이 어떻게 반응하는지 살핍니다.
가운데 2상: 목표 환자군에서 효과 신호와 안전성을 더 확인합니다.
오른쪽 3상: 통상 비교 치료와 이익·위험을 검증합니다.

단계별 대표 질문을 단순화한 그림입니다. 앞선 단계에서도 효과를, 뒤 단계에서도 안전성을 함께 살피며, 설계는 질환·개발 경로에 따라 달라집니다. 다음 단계 진입이나 승인이 보장되는 흐름은 아닙니다.

출처 · NCI · 암 임상의 단계와 무작위 배정 ↗ · FDA · 신약 개발의 임상 연구 단계 ↗

3상 결과가 좋다는 말과 판매 승인을 받았다는 말은 다릅니다. 승인 후에도 장기 안전성 등을 보는 연구가 이어질 수 있습니다. 임상 단계는 지금 무엇을 확인하는지 알려줍니다. 단계별 과거 통계는 참고할 수 있지만 개별 약의 성공을 보장하지 않습니다. 전체 신약의 평균 성공률을 특정 항암 기업의 확률로 그대로 대입하지 마세요.

‘성공 확률’은 어디까지 갈 확률일까요?

단계를 뜻하는 ‘1상’과 시험의 핵심 측정 항목을 뜻하는 ‘1차 평가변수’는 다릅니다. 같은 ‘1’이 들어가지만 질문이 다른 셈입니다.

성공률을 볼 때는 다음 단계로 갈 비율과 현재 단계에서 최종 승인까지 갈 추정치를 나눠 보세요.

같은 0~100% 척도에서 비교한 다음 단계 진입 비율입니다. 최종 승인까지의 확률이나 환자 치료 성공률은 아닙니다.

전체 질환과 항암제의 전환율 비교

다음 단계 전환율 · BIO 보고서의 과거 관측치

구간	항암제	전체 질환
1상 → 2상용량·안전성 확인 → 효과 탐색	48.8%	52.0%
2상 → 3상효과 신호 확인 → 비교 검증	24.6%	28.9%
3상 → 허가 신청비교 검증 → 심사 요청	47.7%	57.8%
신청 → 승인제출 자료 심사 → 판매 허가	92.0%	90.6%

2011.01.01~2020.11.30 전환 자료, 2021.02 발표. 기업 주도 FDA 등록 목적의 개발 프로그램 분석. 전환율=다음 단계 진입÷(진입+중단), 진행 중 프로그램 전체를 분모로 삼은 값이 아닙니다. 신청→승인은 재신청을 포함합니다.

최종 승인까지의 추정치도 비교하기

출발 단계	항암제	전체 질환
1상부터용량·안전성을 살피는 단계	5.3%	7.9%
2상부터목표 환자군의 효과를 살피는 단계	10.8%	15.1%
3상부터비교 치료와 이익·위험을 검증하는 단계	43.9%	52.4%

항암 2상의 24.6%는 다음 3상 진입률이고, 10.8%는 2상부터 승인까지의 추정치입니다. 승인 추정치는 남은 단계 전환율을 곱한 것으로, 같은 100개 약을 끝까지 추적한 단순 생존 비율과 다릅니다.

이 표에서 항암 2상은 큰 문턱입니다. 그러나 중단에는 효과·안전성 외 사업적 판단도 섞입니다. ‘나머지는 모두 약효가 없다’고 읽지 마세요. 과거 평균을 2026년 특정 기업의 확률로 옮기지 말고 환자·기술·설계·경쟁 조건을 더 확인하세요.

출처 · BIO·Informa·QLS · 임상 개발 성공률 2011–2020 (2021.02, 도표 1·5·6 및 방법론) ↗

그러면 단계가 높다는 사실보다 중요한 질문이 남습니다. 이번 시험에서 실제로 무엇이 좋아졌을까요?

암이 줄었다는 말과더 오래 산다는 말

모두 좋은 방향의 소식일 수 있지만 같은 결과는 아닙니다. ORR·PFS·OS라는 약자를 한꺼번에 외우기보다 각각의 질문을 구분해 보세요.

항암 임상에서 자주 보는 지표 · 상세 정의는 시험계획서에 따릅니다

지표	묻는 질문	바로 단정할 수 없는 것
ORR · 객관적 반응률 종양이 줄었는가?	정해진 기준으로 종양이 줄거나 사라진 환자의 비율은?	완치율, 얼마나 오래 사는지
PFS · 무진행 생존기간 진행·사망 전까지의 시간	병의 진행 또는 사망까지 얼마나 걸렸나?	전체 생존기간도 같은 만큼 늘었는지
OS · 전체 생존기간 사망까지의 생존 시간	사망까지 얼마나 걸렸나?	개인마다 그 기간을 보장받는지

그림 읽기 · ORR은 정해진 종양 반응 기준을 충족한 환자의 비율, PFS·OS는 정해진 사건까지의 시간을 봅니다. PFS는 병의 진행 또는 사망 중 먼저 발생한 사건이 기준입니다. 그림의 종양 크기와 시간선 길이는 실제 효과나 생존기간 수치를 뜻하지 않습니다.

출처 · FDA · 환자 눈높이의 항암 임상 용어 ↗

같은 기준으로 모집한 환자를 배정한 뒤 시험 치료와 비교 치료를 관찰합니다. 다른 시험끼리의 반응률 비교는 이런 공통 조건이 없을 수 있습니다.

가상 시험에서 분석 대상 100명 중 30명이 반응 기준을 충족하면 ORR은 30%입니다. 그렇다고 30명이 완치됐거나, 종양 크기가 모든 환자에서 30% 줄었다는 뜻은 아닙니다. 반응이 얼마나 지속됐는지와 부작용도 이어서 읽어야 합니다.

생존기간의 ‘중앙값’과 ‘미도달’ 읽기

50% 선을 만났는지부터 보세요

중앙값을 읽을 수 있음

50% 선과 만나는 지점의
시간을 읽습니다.

중앙값 미도달

관찰된 구간에서 아직 50% 위
그 시간을 제시할 수 없습니다.

논문에 ‘중앙값 OS 12개월’이 있으면 모든 환자의 수명이 12개월이라는 말이 아닙니다. 추적 자료를 이용한 생존 추정에서 50% 지점에 해당하는 시간입니다. 아직 그 지점을 관찰하지 못하면 ‘중앙값 미도달’로 표시할 수 있습니다. 미도달을 무한 생존이나 완치로 번역하면 안 됩니다.

출처 · NCI · 중앙 전체 생존기간의 정의 ↗

효과 지표 옆에는 안전성도 놓으세요. 심한 이상반응의 빈도, 치료 중단, 치료 관련 사망, 투여 부담은 환자와 의료진의 선택을 바꿀 수 있습니다. ‘새로운 안전성 신호가 없다’는 표현도 부작용이 없다는 뜻이 아닙니다.

실제 발표문에서는무엇부터 읽어야 할까?

두 시험의 환자와 치료 상황은 다릅니다. 약의 우열을 비교하기 위한 표가 아니라 발표문에서 결과·범위·한계를 구분하는 연습입니다. 아래 수치는 각 발표 당시의 자료이며 현재 제품의 전체 승인 상태나 최신 실적을 뜻하지 않습니다.

미국 머크 · MRK / KEYNOTE-522 / 2024.09.15 발표

생존 이익을 확인했어도, 34%와 4.9%p는 다릅니다

고위험 조기 삼중음성 유방암 환자 1,174명을 대상으로 한 3상입니다. 수술 전 키트루다와 항암화학요법을 병용하고 수술 후 키트루다를 이어가는 치료를, 위약·항암화학요법 및 수술 후 위약과 비교했습니다. 이 시험에서 OS는 주요 2차 평가변수였습니다.

발표된 5년 생존율 추정치는 새 약을 더한 쪽 86.6%, 비교군 81.7%였습니다. 같은 시점의 차이는 4.9%p입니다.

5년 OS는 키트루다 치료군 86.6%, 비교군 81.7%로 차이는 4.9%p입니다. HR 0.66에 따른 상대적 위험 감소 34%와 서로 다른 지표입니다.

원문의 통계 수치까지 확인하기

추적 중앙값은 75.1개월, OS 위험비는 0.66, 95% 신뢰구간은 0.50~0.87, p=0.0015였습니다. 이 시험에서 OS는 주요 2차 평가변수입니다.

발표문의 ‘사망 위험 34% 감소’는 위험비(HR) 0.66에 대한 상대적 표현입니다. 5년 생존율이 34%p 올라갔다는 뜻이 아닙니다. 또한 이익만 보면 안 됩니다. 전체 치료 기간의 3~5등급 치료 관련 이상반응은 82.4% 대 78.7%로 보고됐습니다. 특정 환자군·병용 치료의 결과를 모든 암이나 키트루다 단독 효과로 넓히지 마세요.

출처 · 머크 · KEYNOTE-522 생존 결과 발표(2024.09.15) ↗ · NCI · 위험비(HR) 정의 ↗

미국 길리어드 · GILD / EVOKE-01 / 2024.01.22 발표

수치상 개선이 있어도, 1차 목표는 미충족일 수 있습니다

기존 백금계 항암화학요법과 면역관문억제제 치료 후 진행한 비소세포폐암 환자를 대상으로 트로델비와 도세탁셀을 비교한 3상입니다. 603명이 참여했고 1차 평가변수는 OS였습니다.

회사는 전체 시험이 1차 OS 목표를 달성하지 못했다고 발표하면서, 수치상 개선과 특정 하위군의 유리한 결과도 설명했습니다. 독자는 두 문장을 분리해야 합니다. 전체 목표 미충족이라는 결론은, 일부 환자군의 긍정적 설명으로 바뀌지 않습니다.

이 결과만으로 해당 약의 모든 암종에서 효과가 없다고 결론 내리는 것도 범위를 벗어납니다. 어느 환자군과 비교 치료에서 어떤 질문에 답했는지 남겨두는 것이 투자자가 할 일입니다.

출처 · 길리어드 · EVOKE-01 결과 발표(2024.01.22) ↗

여기까지는 약의 증거를 읽었습니다. 이제 이 성과가 회사의 수입으로 이어질 조건을 살펴볼 차례입니다.

신약의 수익을 지키는 시간특허와 독점권

큰 시장에서 치료의 차이를 만들고 일정 기간 그 발명을 보호받을 수 있다면, 회사는 미래 수익을 기대하며 개발비를 투입합니다. 동시에 기존 약의 보호가 끝나 경쟁이 늘 때를 대비해야 합니다. 새 약은 성장의 기회이면서 기존 수익을 대체할 후보입니다. 모든 회사가 같은 방식으로 투자하는 것은 아니며, 가능성이 낮은 후보는 중단하거나 다른 회사와 비용을 나누기도 합니다.

실제로 머크는 2024 연차보고서에서 시장 독점권 상실 뒤 예상되는 매출 감소 때문에 신제품 개발과 제휴·라이선스·인수가 중요하다고 설명했습니다. 그렇다고 성공한 신약 하나가 모든 실패 비용을 회수해 준다는 보장은 없습니다. 환자 수, 보험·약가, 경쟁 치료, 제조비에 따라 수익이 달라집니다.

출처 · 머크 · 2024 연차보고서, 독점권 상실과 신규 파이프라인 위험 ↗ · WIPO · 특허 기간·지역·라이선스의 기본 원칙 ↗

특허 20년은 ‘승인 후 20년’일까요?

아닙니다. 특허기간은 일반적으로 출원일부터 20년을 기준으로 합니다. 임상과 허가를 기다리는 동안에도 시간이 흐릅니다. 가상으로 2020년 출원, 2030년 승인, 2040년 기본 만료라면 승인 시점에 남은 기간은 10년입니다. 아래는 연장·추가 특허·무효 등을 제외한 계산 예시입니다.

그림 속 세 단어: 출원은 ‘특허 신청’, 승인은 ‘약의 판매 허가’, 기본 만료는 ‘연장 등을 제외한 특허기간의 끝’입니다. 승인은 특허 등록과 다른 절차입니다. 가상 예시에서는 20년 중 개발·허가에 10년이 지나, 승인 후 기본 만료까지 10년이 남는 셈입니다.

출원에서 기본 만료까지 20년인 가정입니다. 승인 후 남는 기간과 실제 경쟁 보호는 국가별 연장·특허·규제상 독점권을 따로 확인해야 합니다.

출처 · WIPO · 특허 기간·지역·라이선스의 기본 원칙 ↗ · FDA · 의약품 특허기간 복원 제도 ↗

특허와 허가상 독점권은 어떻게 다른가?

두 보호기간은 같은 달력 위에 놓입니다

위 · 특허아래 · 허가상 독점권

각각 다른 권리이며 기간이 겹칠 수 있습니다.
두 막대의 길이를 이어 붙여 더하지 않습니다.

또한 특허와 허가상 독점권은 별개입니다. 특허는 발명을 보호하고, 규제상 독점권은 일정한 후발 신청·승인을 제한합니다. 미국 신물질 의약품의 5년 독점권, 요건을 충족한 생물학적 제제의 기준제품 12년 보호는 서로 다른 제도입니다. 12년은 관련 바이오시밀러 승인 효력의 제한이며 신청 제한은 4년으로 구분됩니다. 특허기간과 겹칠 수 있어 ‘20+5년’처럼 더하지 않습니다.

출처 · FDA · 특허와 독점권 FAQ ↗ · FDA · 생물학적 제제 기준제품 독점기간 ↗

미국 특허가 있으면 한국·유럽에서도 보호될까요?

자동으로 그렇지는 않습니다. 특허는 국가·지역별 권리입니다. PCT 국제출원도 전 세계 특허 한 장을 주는 제도가 아니라 여러 지역에 출원하는 절차를 돕습니다. 같은 기술이어도 지역별 등록 여부·청구항·만료일·무효 판단을 확인해야 합니다.

국기와 함께 보는 6개 지역의 특허 확인 사항

주요 지역에서 확인할 보호 범위 · 일반 구조이며 개별 제품의 만료일이 아닙니다

지역	투자자가 확인할 것
미국	미국 특허의 유효 청구항과 만료일. 적격 의약품 기간 복원은 최대 5년이며 연장 적용 후 승인일부터의 기간에 14년 상한이 있음. 모든 약의 보호가 승인 후 14년이라는 뜻은 아님.
유럽	유럽특허의 실제 효력 국가와 단일특허 적용 범위. 의약품 SPC는 요건에 따라 최대 5년 추가 보호. 유럽 전체의 등록·유지 상태가 자동으로 동일하지 않음.
한국	한국 등록 특허·실제 존속기간과 연장 적용 법령. 개정 안내의 허가 후 14년 상한·허가 하나당 연장 특허 1개 제한은 적용 시점·경과규정을 포함해 개별 확인.
중국	발명특허는 출원일부터 20년. 중국에서 허가된 신약 관련 특허는 요건 충족 시 최대 5년 보상, 승인 후 총 유효기간 14년 상한. 중국 특허와 현지 허가를 각각 확인.
인도	원칙적으로 출원일부터 20년. PCT는 국제출원일 기준. 제3조(d)는 알려진 물질의 새 형태 등에 효능 향상 요건을 두므로 제형 변경만으로 새 특허가 자동 인정되는 것은 아님. 인도가 신약 특허를 인정하지 않는다는 뜻은 아님.
일본	원칙적으로 출원일부터 20년. 의약품 등은 허가 때문에 실시할 수 없었던 기간에 대해 요건 충족 시 최대 5년 연장 가능. 일본에서의 등록·연장 범위와 허가를 따로 확인.

출처 · WIPO · 특허 기간·지역·라이선스의 기본 원칙 ↗ · FDA · 의약품 특허기간 복원 제도 ↗ · EPO · 의약품 추가보호증명(SPC) ↗ · 특허청 · 의약품 특허기간 연장 상한·특허 수 제한 개정 발표(2024.12) ↗

특허가 많다는 숫자보다 판매할 나라에서 핵심 제품·용도를 실제로 막을 수 있는 권리가 얼마나 남았는지가 중요합니다. 특허가 치료 분야 전체를 독점시키거나 다른 원리의 경쟁 약을 모두 막지는 않습니다. 국가별 ‘인정 확률’을 하나의 %로 제시할 수도 없습니다. 권리 유효성과 침해 범위는 개별 특허·법률 문제입니다.

유럽 표시는 EU기를 사용했습니다. 유럽특허의 효력 범위와 EU 회원국 범위는 같지 않습니다. 국기는 지역 식별용이며 보호 강도 순위를 뜻하지 않습니다.

출처 · CNIPA · 중국 특허법 제42조 ↗ · 인도 특허청 · 특허법 제53조(기간) ↗ · 인도 특허청 · 특허법 제3조(d) ↗ · 일본 특허청 · 특허기간과 의약품 연장 FAQ ↗

보호받는 권리가 있어도 모든 나라에서 직접 개발하고 팔 필요는 없습니다. 그 권리 일부를 다른 회사와 나누는 것이 다음 이야기입니다.

좋은 기술을왜 다른 회사에 넘길까?

발견·초기 개발에 강한 회사가 대규모 임상·제조·해외 판매까지 모두 잘하는 것은 아닙니다. 개발비와 위험을 나누고 파트너의 역량으로 출시 가능성을 높이기 위해 기술을 제휴할 수 있습니다. 반대편 회사는 유망 후보를 확보해 자체 개발 시간을 줄이거나 제품 구성을 보완하려 합니다. 이 해석은 계약마다 원문 조건으로 확인해야 합니다.